Трое детей с неизлечимым генным заболеванием «спинальная мышечная атрофия» (СМА) получили дорогостоящее лечение. Еще год назад государство никак не способствовало спасению детей. В стране не было протоколов лечения, а на дорогостоящее лечение родители вынуждены собирать деньги через благотворительные сборы. Как теперь спасают маленьких пациентов?
Сегодня в Беларуси 92 ребенка имеют диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА). Среди них у 38 детей самая агрессивная форма СМА — первого типа. Большая часть из них находится на ИВЛ.
Для лечения детей с диагнозом СМА необходимо самое дорогое лекарство в мире — один такой укол стоит 1,8 млн долларов. Дорогостоящие препараты дает человеку шанс на здоровую, долгую и активную жизнь. Однако в Беларуси ни одно из лечений не доступно — государство не помогает ни детям, ни взрослым с этим диагнозом.
Что такое СМА?
Cпинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое постепенно прогрессирует. Со временем человек перестает двигать руками и ногами, ходить, сидеть, самостоятельно есть, глотать, дышать. Чем раньше начать лечение специальными препаратами, тем больше шансов сохранить жизнь и здоровье ребенка.
Переезд — надежный способ на спасение
Для семей с детьми с СМА единственный надежный способ на спасение — переезд. Так как во многих странах расходы по дорогостоящему лечению государство берет на себя. В Польше, Австрии, Германии, Японии, Люксембурге, Бельгии и Румынии лечение оплачивается государством. Например, в России и Казахстане существуют специальные фонды, куда направляются как бюджетные средства, так и деньги от благотворителей. В некоторых странах государство оплачивает большую часть дорогостоящего лечения. В нашей же стране ничего подобного нет.
Влад Касперович мог стать первым ребенком, получившим лечение от редкого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии (далее — СМА) — в Беларуси. Но не стал. Родители мальчика собрали деньги на дорогостоящий препарат «Спинраза». Минздрав заверил, что сможет организовать лекарства за средства семьи, но за несколько месяцев ведомство так и не закупило лекарство. Времени ждать не было и семья вынуждена была уехать в Польшу. Там ребенок бесплатно получил три из шести необходимых в первый год лечения укола. В такой ситуации оказались многие беларусские семьи, но в последний год дети с диагнозом СМА получили и другой шанс на спасение.
Шесть детей получают генно-заместительную терапию
Недавно сразу три ребенка получили лекарство от СМА. Всего шесть малышей получили генно-заместительную терапию и уже виден положительный эффект. Впервые деньги на препарат нашел Минздрав совместно с другими благотворительными организациями.
Еще полгода назад Минздрав в ответ на обращения семей с детьми с СМА сообщал, что лечить детей за счет средств бюджета не получится. Но позже чиновники предложили бизнесу обсудить безвозмездную спонсорскую помощь для лечения детей, страдающих СМА. Идея у государства возникла после того, как предприятие «Санта Бремор» внесло основную часть средств на лекарство одному из детей.
Благодаря усилию людей государство заметило проблему
В июне текущего года в Беларуси впервые утвердили клинический протокол по лечению детей с СМА. В протоколе регламентировали оказание медпомощи несовершеннолетним пациентам, прописали требования к объему медпомощи, а также определили схемы терапии.
Например, в документе указано, что медики могут назначать препараты: «Спинраза», «Золгенсма» и «Эврисди», но пациентам придется их покупать за свой счет. Кстати, препараты были зарегистрированы в Беларуси осенью 2022 года, хотя лекарства во всем мире применяется уже несколько лет. Родители детей с СМА добивались этого от государства на протяжении нескольких лет.
